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Neurogene a annoncé que sa demande de nouveau médicament expérimental (IND) pour un essai clinique de remplacement de gène pour le syndrome de Rett a été acceptée par la FDA.
Le Dr Stuart Cobb est devenu directeur scientifique de Neurogene et a pu concentrer toutes les ressources de la société sur l'accélération d'un remplacement de gène pour Rett.
(source : partenaire Rett Syndrome Research Trust)
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(Laboratoires d'Adrian Bird et Stuart Cobb)
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Le gène Mecp2 est responsable de la première cause de polyhandicap en France et dans le monde : le syndrome de Rett.
Une femme, une petite fille sur 10000 est victime.
Le gène Mecp2 est le chef d'orchestre de nos neurones et de nos autres gènes.
Chaque
année, 30000 nouvelles personnes sont atteintes de Mecp2-pathies ; les
maladies causées par un dysfonctionnement du gène Mecp2.
L'une
d'entres elles est la première cause de polyhandicap en France et au
monde : 1 femmes sur 10000 en est victime. Il s'agit du syndrome de Rett.
Sir
Adrian Bird, Professeur de l'Université d’Édimbourg déjà nominé au Prix
Nobel de Médecine, a démontré que le gène Mecp2 est réparable, même à
l'âge adulte.
Le gène Mecp2 est impliqué dans beaucoup de pathologies :
autisme, trisomie, bipolarité, cancers, ... Ici,
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