Taysha Gene Therapies a fourni des mises à jour cliniques sur ses essais cliniques de thérapie génique pour le syndrome de Rett. Voici un résumé des mises à jour :
Les données d'une évaluation de 35 semaines du premier patient adulte de l'étude REVEAL ont montré que la faible dose de thérapie génique TSHA-102 était bien tolérée avec une amélioration soutenue selon diverses mesures d'efficacité.
Les données d'une évaluation de 19 semaines du deuxième patient adulte, également soumis à une faible dose, ont montré que la thérapie génique était bien tolérée et indiquaient une amélioration de diverses mesures d'efficacité.
Un comité indépendant de surveillance des données a donné son approbation pour procéder à la dose la plus élevée dans l'étude sur les adolescents et les adultes et pour administrer à un deuxième patient pédiatrique la dose la plus faible.
Les premières données de la première cohorte (faible dose) de l’essai pédiatrique sont attendues mi-2024. Et les premières données de la deuxième cohorte (dose élevée) dans les essais pédiatriques et adolescents/adultes sont attendues dans la seconde moitié de l’année.
L'investigateur principal de l'essai REVEAL qui se déroule au Centre de recherche du CHU Sainte-Justine à Montréal, Canada, a déclaré : « Les deux patients adultes traités avec TSHA-102 ont montré des améliorations durables et nouvelles dans des domaines clés de la maladie ayant un impact sur les activités de la vie quotidienne, y compris de multiples aspects de fonction autonome, communication sociale, motricité. Et aussi des crises d’épilepsie expérimentées stabilisées ou considérablement réduites.
https://reverserett.org/news/articles/taysha-rett-program-updates-march-2024/
